Может ли Crispr вылечить муковисцидоз?
Может ли Crispr вылечить муковисцидоз?

Видео: Может ли Crispr вылечить муковисцидоз?

Видео: Может ли Crispr вылечить муковисцидоз?
Видео: Муковисцидоз: чем раньше заметишь, тем легче лечить 2024, Июнь
Anonim

CRISPR / Cas9 экспериментальный подход для лечение муковисцидоза (CF). Терапия включает новый комплекс белок-РНК, который предназначен для устранения генетических мутаций, вызывающих заболевание, путем редактирования генетики пациента, исправляя сами мутации.

Таким образом, что могут сделать cas9 и Crispr для людей с муковисцидозом?

CRISPR технологии - перспективный инструмент для редактирование генов Это дает исследователям возможность легко изменять последовательности ДНК и функцию генов. В этом случае, CRISPR - Cas9 подход может представлять собой действенный инструмент для исправления мутации CFTR, и обнадеживающие результаты были получены на тканевых и животных моделях CF болезнь.

Кроме того, насколько успешна генная терапия муковисцидоза? Мутация приводит к засорению легких и пищеварительной системы липкой слизью. Цель генная терапия муковисцидоза заключается в замене неисправного CFTR ген с рабочим. По сравнению с плацебо подход с использованием небулайзера показал умеренное, но значительное улучшение функции легких (3,7%).

Кроме того, может ли генная инженерия вылечить муковисцидоз?

Муковисцидоз это генетический заболевание, при котором в легких пациента накапливается слизь. Более того, до сих пор нет излечивать за болезнь. Теперь набор отраслевых совместных проектов мог помочь принести ген терапия, разработанная в Великобритании Ген муковисцидоза Консорциум терапии в клинические испытания.

Каковы будущие методы лечения муковисцидоза?

Выводы: три новых агента, ивакафтор, VX-809 и аталурен, направлены на устранение основных дефектов в производстве CFTR. Ивакафтор был недавно одобрен FDA, в то время как два других препарата все еще проходят клинические испытания. Пациенты с CF выиграют от персонализированного медицина в зависимости от их конкретного генотипа.

Рекомендуемые: