Как генная терапия может помочь при муковисцидозе?
Как генная терапия может помочь при муковисцидозе?

Видео: Как генная терапия может помочь при муковисцидозе?

Видео: Как генная терапия может помочь при муковисцидозе?
Видео: Муковисцидоз. Как в России лечат больных редким генетическим заболеванием? 2024, Сентябрь
Anonim

Генная терапия предполагает передачу правильных копий муковисцидоз ДНК регулятора трансмембранной проводимости (CFTR) к эпителиальным клеткам дыхательных путей. Клонирование CFTR ген в 1989 г. привели к проверке принципа работы CFTR ген перенос in vitro и на животных моделях.

Можно ли лечить муковисцидоз с помощью генной терапии?

Муковисцидоз это генетический заболевание, при котором в легких пациента накапливается слизь. Кроме того, от болезни до сих пор нет лекарства. Теперь набор отраслевых совместных проектов мог помочь принести генная терапия разработан в Великобритании Генная терапия кистозного фиброза Консорциум клинических испытаний.

Кроме того, как ученые лечат муковисцидоз? Ученые открыли новый способ лечения муковисцидоз (CF), который включает доставку искусственных белков в клетки легких пациентов для замены дефектных муковисцидоз белок регулятора трансмембранной проводимости (CFTR).

Следовательно, возникает вопрос, насколько успешна генная терапия муковисцидоза?

Мутация приводит к засорению легких и пищеварительной системы липкой слизью. Цель генная терапия муковисцидоза заключается в замене неисправного CFTR ген с рабочим. По сравнению с плацебо подход с использованием небулайзера показал умеренное, но значительное улучшение функции легких (3,7%).

Почему муковисцидоз - хороший кандидат для генной терапии?

Муковисцидоз один ген расстройство рассматривается как хороший кандидат на генную терапию потому что пострадавший ген известно, целевая ткань, легкое, доступна и менее 50% ген передача может принести клиническую пользу.

Рекомендуемые: